搜索
搜索
伊顿健康
搜索
搜索
400-766-0588

7x24小时健康热线
400-766-0588

医学前沿

药品数据库分类,整合药品类目,指导指南,常见问题等方面,帮助您从海量数据快速找到药物精准信息。

/
/
高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国药监局授予孤儿药资格
1994

高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国药监局授予孤儿药资格

  • 分类:医学前沿
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-12-02 15:31
  • 访问量:

【概要描述】ARO-AGN3属高胆固醇血症RNAi疗法,对于高胆固醇血症的治疗效果甚好,因此被美国药监局授予了孤儿药的资格。

高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国药监局授予孤儿药资格

【概要描述】ARO-AGN3属高胆固醇血症RNAi疗法,对于高胆固醇血症的治疗效果甚好,因此被美国药监局授予了孤儿药的资格。

  • 分类:医学前沿
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-12-02 15:31
  • 访问量:
详情

伊顿健康导读

 

ARO-AGN3是由Arrowhead公司研发的治疗高胆固醇血症的RNAi疗法。2019年7月美国食品和药物管理局(FDA)授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的孤儿药资格。

 

 

 

 

什么是RNAi疗法

 

一些疾病的产生(包括高胆固醇血症)与蛋白质表达异常相关。而异常蛋白质的产生与单链RNA介质相关,RNAi疗法就用双链RNA干扰单链RNA发生作用,抑制特定基因的表达,阻断对应的蛋白质表达,达到治疗疾病的效果。

 

Arrowhead则是一家临床阶段的RNAi治疗公司,对RNAi疗法深有研究,研发了应用RNAi疗法治疗高胆固醇血症的ARO-AGN3,并被美国食品和药物管理局授予孤儿药资格。

 

孤儿药对应治疗孤儿病,即发病率极低的罕见病。孤儿药则用于预防、治疗、诊断此类疾病。高胆固醇血症就是一种罕见病。在美国,患病人群少于20万的疾病即为罕见病,美国采用各种政策鼓励罕见病药物研发方面,比如临床试验相关费用税收抵免、FDA用户费减免、FDA协助设计临床试验,以及药物上市后7年的市场独占。

 

 

高胆固醇血症

 

纯合子家族性高胆固醇血症是一种危及性命遗传性脂蛋白代谢紊乱的罕见疾病,由于低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高,引发早发性的心血管疾病。如果放弃治疗,会使得动脉壁中的胆固醇积累,从而导致早期动脉粥样硬化和心血管疾病,儿童时期也会出现这种情况。

 

 

ARO-AGN3治疗高胆固醇血症RNAi疗法原理

 

ARO-AGN3是一种由肝脏合成的脂蛋白脂酶和内皮脂酶抑制剂,采取皮下注射的RNA干扰药物,通过RNAi疗法治疗高胆固醇血症。ARO-AGN3 RNAi疗法,靶向抑制血管生成素样蛋白3,可以降低血清LDL、血清和肝脏甘油三酯,达到治疗效果。目前,ARO-AGN3正开发用于治疗血脂异常和代谢性疾病。

 

 

ARO-AGN3治疗高胆固醇血症RNAi疗法试验

 

2020年1月,开启ARO-ANG3治疗高胆固醇血症的单剂量和多剂量I期研究,在首个人体研究中开启患者治疗,计划招募70例受试者。该研究主要为了评估成人健康志愿者和血脂异常患者使用ARO-AGN3的耐受性、安全性以及药代动力学和药效学效应。

 

 

ARO-AATRNAi疗法治疗相关肝病

 

2020年4月,Arrowhead公司的另一款RNAi药物ARO-AAT已经批准进入II/III期研究——可能是一项关键注册研究。ARO-AATRNAi疗法是第二代皮下给药,正开发用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏(AATD)相关的肝病。在肝脏产生的突变的α-1抗胰蛋白酶(Z-AAT)蛋白,是AATD患者患肝病的原因。ARO-AAT通过抑制Z-AAT,减少炎症性Z-AAT蛋白的产生,不仅有可能阻止肝病的进展,还有可能使其再生和修复。

 

 

伊顿健康温馨提示

 

目前国内正在招募高胆固醇血症患者免费使用相关类似药物,有意者报名咨询。

 

 

关键词:

扫二维码用手机看

热门资讯

微信公众号

微信公众号

微信订略号

微信订阅号

客服咨询

客服咨询

电话

400-766-0588

伊顿健康、临床招募、免费用药

地  址:江苏省常州九州环宇B座1012
电  话:
400-766-0588   0519-8336 6688
Email:idun@idunhealth.cn

Copyright © 2019 常州伊顿健康信息咨询有限公司版权所有     苏ICP备16050484号-1     网站建设:中企动力   常州