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Evinacumab用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症效果显著!
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Evinacumab用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症效果显著!

  • 分类:医学前沿
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-08-19 16:28
  • 访问量:

【概要描述】evinacumab用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症效果十分显著,现已获得美国食品和药物管理局的生物制品许可申请。

Evinacumab用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症效果显著!

【概要描述】evinacumab用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症效果十分显著,现已获得美国食品和药物管理局的生物制品许可申请。

  • 分类:医学前沿
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-08-19 16:28
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伊顿健康导读

 

近来,evinacumab这款药物获得了美国食品和药物管理局的生物制品许可申请。evinacumab可以用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症患者,且效果十分出色。

 

 

在一项相关的关键性研究中,研究数据表明:在治疗的第24周,使用evinacumab治疗组与安慰剂治疗组相比平均低密度脂蛋白胆固醇从基线显著降低了132mg/dL。低密度脂蛋白胆固醇水平<100mg/dL的患者比例显著更高,evinacumab治疗组为47%,安慰剂治疗组为23%。Evinacumab明显的治疗效果令人惊喜。

 

 

Evinacumab最新的动态

 

最近,再生元制药公司宣布,美国食品和药物管理局已经受理了药物evinacumab的生物制品许可申请。Evinacumab这款药物作为其他降脂疗法的辅助疗法,可以用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症患者。纯合子家族性高胆固醇血症是一种十分少见的遗传性高胆固醇疾病。在美国约影响着1300例患者,而在这其中大部分的患者的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C,“坏胆固醇”)通过现阶段可用的治疗方法没有办法达到目标水平。

 

 

Evinacumab的简介

 

Evinacumab这款药物可以结合并阻断血管生成素样蛋白3的功能,是同类中首个在治疗纯合子家族性高胆固醇血症患者方面显示出疗效的药物,包括低密度脂蛋白受体功能很少或没有的患者。在2017年,美国食品和药物管理局授予了evinacumab这款药物的突破性药物资格,可以用来治疗纯合子家族性高胆固醇血症患者的高胆固醇血症。在欧盟,evinacumab的监管提交也在取得进一步的进展。由于在纯合子家族性高胆固醇血症的治疗方面有高度没有满足的医疗需求,另外还有evinacumab这款药物所展示的治疗创新。在2020年的6月份,欧洲药品管理局人用医药产品委员会建议对evinacumab这款药物进行加速评估。现阶段,evinacumab的安全性以及疗效尚还没有得到任何监管机构的全面评估。

 

 

Evinacumab的作用机制

 

2017年,Regeneron遗传学中心在《新英格兰医学杂志》上发表的之前的研究发现,血管生成素样蛋白3基因功能丧失型突变的患者,关键血脂水平明显降低,包括低密度脂蛋白胆固醇。Evinacumab这款药物通过阻断血管生成素样蛋白3蛋白,目的是复制这种功能丧失型的突变效应,从而来降低纯合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇。纯合子家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇水平严重升高,这大大增加了这些患者在青少年时期就发生过早动脉粥样硬化疾病和心脏事件的风险。治疗指南建议早期和强化低密度脂蛋白胆固醇降低,但纯合子家族性高胆固醇血症患者对标准降脂疗法的反应较低或者是无反应,包括他汀类药物和PCSK9抑制剂。

 

 

Evinacumab的临床试验ELIPSE HoFH

 

Evinacumab获得了生物制品许可申请是由于一项关键性的3期临床试验ELIPSE HoFH的数据。这项试验的目的是评估evinacumab这款药物在治疗纯合子家族性高胆固醇血症患者的疗效以及安全性。这项试验的对象为65例纯合子家族性高胆固醇血症患者。这些患者被随机分为2组,其中一组接受每4周一次静脉注射evinacumab 15mg/kg和其他降脂疗法,另外一组接受安慰剂和其他降脂疗法。在基线检查时,接受evinacumab治疗组的低密度脂蛋白胆固醇水平为260mg/dL,而安慰剂组为247mg/dL。Evinacumab治疗组中有95%患者在接受他汀类药物、79%患者接受PCSK9抑制剂治疗。

 

 

ELIPSE HoFH试验达到主要终点

 

这项试验的结果显示,研究达到了主要终点:即在治疗的第24周,evinacumab治疗组与安慰剂组治疗相比低密度脂蛋白胆固醇水平从基线显著降低了49%。除此之外,在治疗的第24周,使用evinacumab治疗组与安慰剂治疗组相比平均低密度脂蛋白胆固醇从基线显著降低了132mg/dL。低密度脂蛋白胆固醇水平<100mg/dL的患者比例显著更高,evinacumab治疗组为47%,安慰剂治疗组为23%。低密度脂蛋白胆固醇水平降低≥30%的患者比例更高,evinacumab治疗组为84%,安慰剂治疗组为19%。低密度脂蛋白胆固醇水平降低≥50%的患者比例更高,evinacumab治疗组为56%,安慰剂治疗组为5%。

 

 

ELIPSE HoFH试验的次要终点

 

另外,evinacumab治疗组与安慰剂治疗组作比较时在其他关键次要终点,包括载脂蛋白B、非高密度脂蛋白胆固醇、总胆固醇和甘油三酯水平也出现了十分明显的降低。在最难治疗的患者中也观察到同样水平的低密度脂蛋白胆固醇降低,然而这些患者对某些其他疗法通常没有应答。

 

 

伊顿健康温馨提示

 

Evinacumab这款药物的相关研究数据展现出了evinacumab对于治疗纯合子家族性高胆固醇血症患者的显著有效性,除此之外还给那些对于其他治疗方式没有应答效果的患者带来了一种全新的治疗方式和选择。

 

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