搜索
搜索
伊顿健康
搜索
搜索
400-766-0588

7x24小时健康热线
400-766-0588

医学前沿

药品数据库分类,整合药品类目,指导指南,常见问题等方面,帮助您从海量数据快速找到药物精准信息。

/
/
预防性免疫治疗1型糖尿病teplizumab生物制品许可申请
1475

预防性免疫治疗1型糖尿病teplizumab生物制品许可申请

  • 分类:医学前沿
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-04-21 17:19
  • 访问量:

【概要描述】预防性免疫治疗teplizumab已由Provention Bio公司滚动提交给美国食品药品监督管理局(FDA)申请teplizumab(PRV-301)的生物制品许可申请(BLA)。Teplizumab是一种抗CD3单克隆抗体,适用于体内存在2种或多种与1型糖尿病相关的自身抗体的高危人群,用来预防或延缓T1D。研究表明疾病风险降低50%,发病推迟至少2年。teplizumab在美国被授予突破性药

预防性免疫治疗1型糖尿病teplizumab生物制品许可申请

【概要描述】预防性免疫治疗teplizumab已由Provention Bio公司滚动提交给美国食品药品监督管理局(FDA)申请teplizumab(PRV-301)的生物制品许可申请(BLA)。Teplizumab是一种抗CD3单克隆抗体,适用于体内存在2种或多种与1型糖尿病相关的自身抗体的高危人群,用来预防或延缓T1D。研究表明疾病风险降低50%,发病推迟至少2年。teplizumab在美国被授予突破性药

  • 分类:医学前沿
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-04-21 17:19
  • 访问量:
详情

伊顿健康导读:

预防性免疫治疗teplizumab已由Provention Bio公司滚动提交给美国食品药品监督管理局(FDA)申请teplizumab(PRV-301)的生物制品许可申请(BLA)。Teplizumab是一种抗CD3单克隆抗体,适用于体内存在2种或多种与1型糖尿病相关的自身抗体的高危人群,用来预防或延缓T1D。研究表明疾病风险降低50%,发病推迟至少2年

Teplizumab BLA提交程序启动:

teplizumab在美国被授予突破性药物资格(BTD),在欧盟被授予优先药物资格(PRIME)。如果获得批准,teplizumab将成为首个可预防/延缓高危人群发展了临床1型糖尿病(T1D)的疗法。

滚动提交的优势在于可以先提交BLA中已完成的部分模块给FDA进行审查,而不必完成全部模块后再提交审查。目前,Provention公司已提交了非临床模块,并预计在2020年第3季度提交临床模块和化学、制造和控制(CMC)模块。一旦BLA的最终模块完成提交,FDA将对BLA指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期。

Provention总裁兼首席执行官Ashleigh Palmer表示:“我们teplizumab BLA提交程序的启动是Provention的一个重要里程碑,该药有潜力成为有史以来第一种用于高危人群预防/延缓临床1型糖尿病的药物。去年发表的“At-Risk”研究的数据,强调了teplizumab在延缓或预防临床阶段胰岛素依赖性T1D发生方面的变革性治疗潜力。我们将努力在年底前完成BLA提交,并期待着在推进监管程序的同时与FDA密切合作。”

“At-Risk”研究:teplizumab高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病研究

Teplizumab生物制品许可申请基于TrialNet开展的“At-Risk”研究的临床数据。该研究评估了teplizumab用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病(T1D)的疗效和安全性。研究数据已于2019年6月在旧金山举行的美国糖尿病协会(ADA2019)第79届科学会议上公布。根据“At-Risk”研究,teplizumab是个可显著延迟T1D临床发病的免疫调节剂,有望干预并从根本上改变高危群体的T1D进展!

76例8-49岁的“高危”受试者入组“At-Risk”研究,这些受试者存在2种或多种T1D自身抗体并且血糖异常。72%的受试者年龄在18岁以下。研究中,这些受试者随机接受单个14天疗程teplizumab或安慰剂治疗。

研究结果表明,与安慰剂相比,teplizumab治疗显著延迟了临床T1D的发病和诊断,延迟的中位时间为2年。安慰剂组受试者临床诊断T1D的中位时间刚刚超过2年teplizumab组受试者临床诊断T1D的中位时间刚刚超过4年(p=0.006)。此外,安慰剂组有72%的患者出现临床糖尿病,teplizumab组仅为43%。研究中,teplizumab表现出良好的耐受性,安全性数据与先前对新诊患者的研究一致。

Provention Bio公司首席医疗官兼首席运营官Eleanor Ramos博士表示:“这项具有里程碑意义的突破性研究表明,我们可以使用免疫疗法,特别是teplizumab,来预防或显著延缓临床1型糖尿病发作至少2年时间。更重要的是,研究中约60%的受试者在一个疗程的teplizumab治疗后没有出现T1D,比例是安慰剂组的2倍。teplizumab是第一个显示可延迟T1D临床发病的免疫调节剂。”

teplizumab预防和干预1型糖尿病(T1D)持续性研究

teplizumab是一种研究性抗CD3单克隆抗体,开发用于拦截和预防临床T1D。多项临床研究已对teplizumab进行了评估,涉及1000例患者,其中800例患者接受了teplizumab治疗。此前在新诊患者中开展的研究显示,teplizumab可以保持β细胞功能和减少外源性胰岛素使用。目前,Provention Bio公司正在评估teplizumab用于新近诊断为临床T1D的患者,同时也在评估teplizumab用于T1D患者亲属中具有高风险个体预防T1D的潜力。

该研究的首席研究员、耶鲁大学免疫生物学和医学教授Kevan Herold博士表示:研究结果对于有患1型糖尿病风险的个人,如患者家属,具有真正的临床意义。延迟临床T1D的发病可能意味着疾病负担可能会推迟到患者能够更好地管理其疾病的时间,例如婴儿期、小学、高中甚至大学之后。teplizumab可以干预并从根本上改变这些高危受试者的T1D进展。此外,Kevan Herold博士期待在研究的随访期间观察了解患者的更多信息,也将评估那些延迟诊断疾病的患者的长期结果,看看他们是否会被诊断为T1D或受到保护。

关键词:

扫二维码用手机看

热门资讯

微信公众号

微信公众号

微信订略号

微信订阅号

客服咨询

客服咨询

电话

400-766-0588

国外医院与国内患者信息交流平台

地  址:江苏省常州九州环宇B座1015-1016
电  话:
400-766-0588   0519-8336 6688
Email:idun@idunhealth.cn

Copyright © 2019 常州伊顿健康信息咨询有限公司版权所有     苏ICP备16050484号-1     网站建设:中企动力   常州