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首款胆管癌靶向药Pemigatinib即将在美国上市
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首款胆管癌靶向药Pemigatinib即将在美国上市

  • 分类:医学前沿
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-04-15 14:21
  • 访问量:

【概要描述】胆管癌第一款靶向药Pemigatinib疾病控制率高达82%,据悉美国药监局将于今年5月给予Pemigatinib上市审批,国内也已在开展相关的临床试验研究。

首款胆管癌靶向药Pemigatinib即将在美国上市

【概要描述】胆管癌第一款靶向药Pemigatinib疾病控制率高达82%,据悉美国药监局将于今年5月给予Pemigatinib上市审批,国内也已在开展相关的临床试验研究。

  • 分类:医学前沿
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-04-15 14:21
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临床招募:国内外最新疗法、国内临床免费用药。

由国家药监局批准、在三甲医院内开展,安全有保障。

胆管癌患者可点击了解:《临床招募中患者免费用药的简介》

 

伊顿健康导读

 

胆管癌是一种由胆管内细胞突变引起的癌症,FGFR2融合基因是此病的诱发因素,目前已在高达20%的肝内胆管癌患者中检测到。而Pemigatinib是针对FGFR1-3的小分子抑制剂,可以用于治疗复发的局部晚期或转移性胆管癌患者。胆管癌患者以吉西他滨联合铂类化疗为一线治疗方案后,其总体缓解率ORR为15%-26%,且很容易发生耐药情况,Pemigatinib作为肝胆癌的第一款靶向药,为胆管癌二线治疗的临床实验中的疾病控制率DCR高达82%,总体缓解率ORR为35.5%。

 

胆管癌

 

胆管癌是一种发生于胆管的恶性肿瘤,起源部位可以分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。确诊时一般为晚期(III期和IV期),预后较差,70岁以上的人群中最为常见,男性多于女性。胆管癌的发病率存在区域性差异,目前估计美国、欧洲和日本共有2,500-3,000名患者。FGFR2基因融合或重排几乎仅发生于肝内胆管癌,其中10% ~ 16%的患者存在这种情况。

 

胆管癌新药——Pemigatinib

 

Pemigatinib是针对FGFR1-3的小分子抑制剂,Pemigatinib是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂,对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。

 

2019年11月,美国食品药品监督管理局(FDA)正式受理Incyte制药公司递交的pemigatinib用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的新药申请,并授予其优先审评资格。根据美国处方药使用者费用法案(PDUFA),预计pemigatinib在美国获批的日期为2020年5月30日。
 

此前,pemigatinib已获得FDA“突破性疗法认定”,用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外,FDA还授予pemigatinib孤儿药认定,用于治疗胆管癌。

 

这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物

 

临床试验数据

 

2018 ESMO上公布FIGHT-202 Ⅱ期临床数据

 

试验名称:

 

FIGHT-202是一项开放标签,多中心Ⅱ期临床研究(NCT02924376),本次大会公布的临床结果是对接受治疗的FGFR2基因易位的患者进行至少8个月随访得到中期研究结果

 

试验目的:

 

评估由Incyte研发的,选择性强效口服成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂Pemigatinib(INCB54828)的安全性和有效性。

 

试验对象:

 

受试者为至少经过一次治疗失败,已知成纤维细胞生长因子(FGF)/FGFR改变的晚期/转移性或手术不可切除的胆管癌成人患者(年龄≥18岁)。

 

试验设计:

 

纳入患者分成三组(共87例受试者),试验组A(FGFR2基因易位,47例患者),试验组B(其他FGF/FGFR遗传改变,22例患者)或试验组C(无FGF/FGFR遗传改变,18例患者))。

 

研究以21天周期(两周试验/一周休息)为一个周期,期间所有患者用药剂量均为口服pemigatinib  13.5mg/d,直至出现放射性可测的疾病进展或不可接受的毒性。

 

试验数据:

 

 

队列A(n=47)

总反应率(ORR)

40%

部分缓解率

19例(40%)

病情稳定(SD)

21例(45%)

综合疾病控制率(DCR)

40例(85%)

中位无进展生存期(PFS)

9.2个月

中位总生存期(OS)

15.8个月

 

 

队列B(n=22)

疾病控制率

46%

中位无进展生存期(PFS)

2.1个月

中位总生存期(OS)

6.8个月

 

 

队列C(n=18)

疾病控制率

22%

中位无进展生存期(PFS)

1.68个月

中位总生存期(OS)

4.0个月

 

副作用发生情况

 

Pemigatinib耐受性好,最常见的副作用为高磷血症(61%),脱发(42%),腹泻(39%),食欲减退(37%)和疲劳(36%)。

 

评分≥3的副作用(>5%的患者出现)为低磷血症(14%),低钠血症(8%),腹痛(7%)和关节痛(7%)。

 

5名患者出现了致命的副作用,但均与此次研究无关。

 

2019 ESMO大会上报告的研究结果

 

试验名称:

 

此次对美国FDA新药申请的递交是基于名为FIGHT-202的2期试验中治疗局部晚期或转移性经治肝内胆管癌患者的有效性和安全性数据。

 

FIGHT-202研究是一项开放标签、多中心、II期试验,主要评估Pemigatinib对接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者的疗效本次大会公布的临床结果是对接受治疗的FGFR2基因易位的患者进行至少15个月随访得到研究结果

 

试验对象:

 

纳入患者分成三组(共146例受试者),试验组A(FGFR2融合或重排,107例患者),试验组B(其他FGF/FGFR基因改变,20例患者)或试验组C(无FGF/FGFR基因改变,18例患者))。对接受治疗的FGFR2基因易位的患者进行至少15个月随访得到中期研究结果显示

 

试验设计:

 

所有患者均接受每日1次口服Pemigatinib13.5mg,21天为一个周期(给药2周,停药1周),直至出现放射学疾病进展或不可耐受毒性。

 

试验结果:

 

 

队列A(n=107)

队列B(n=20)

队列C(n=18)

总体缓解率(ORR)

36%

0

0

完全缓解(CR)

3例2.8%

0

0

部分缓解(PR)

35例32.7%

0

0

疾病稳定(SD

5046.7%

8例

4例

疾病进展(PD

16例15%

7例

11例

疾病控制率(DCR)

82%

40%

22%

中位缓解持续时间(DOR)

7.5个月

——

——

中位无进展生存期(PFS)

6.9个月

 

 

初步的中位总生存期(OS)

21.1个月

 

 

 

副作用发生情况:

 

最常见的副作用为1级或2级高磷血症(60%),采用低磷饮食、使用磷结合剂和利尿剂、或在减量或暂停用药后均可得到控制。

 

最常见的≥3级副作用为低磷血症(12%);这些事件均非严重副作用,且均未导致药物减量或停药。在4%的患者中观察到浆液性视网膜脱离(≥3级,1%),但均未导致临床后遗症

 

临床免费用药招募

 

该研究由上海复旦大学附属中山医院牵头在上海、武汉、南宁 、合肥、成都、天津、昆明、扬州、广州、杭州、哈尔滨、西安、成都、北京等各地三甲医院开展。

 

其研究方向和目的如下:

 

在胆管癌受试者中评价Pemigatinib疗效和安全性的II期研究;在局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价Pemigatinib的疗效和安全性的II期、开放性、单臂、多中心研究;评价Pemigatinib治疗在既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者的疗效

 

需要治疗的患者,欢迎前来咨询,免费报名。

 

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