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2020年新希望!胃肠道间质瘤肿瘤84%缩小或完全消失,阿伐普利尼超赞
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2020年新希望!胃肠道间质瘤肿瘤84%缩小或完全消失,阿伐普利尼超赞

  • 分类:医学前沿
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-03-27 14:22
  • 访问量:

【概要描述】

2020年新希望!胃肠道间质瘤肿瘤84%缩小或完全消失,阿伐普利尼超赞

【概要描述】

  • 分类:医学前沿
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-03-27 14:22
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2020年伊顿健康加入新药临床公益招募项目,为更多患者争取再一次的用药机会。

 

临床招募:国内外最新疗法 免费用药、检查。

由国家药监局批准、三甲医院开展,安全有保障。

招募范畴:包含肿瘤、慢性病、神经内科、疫苗类。(对于此前治疗药价贵、无药可用、药效不好的,有需要的患者,都可前来咨询有关国内外新药及治疗方案)目前关于胃肠道间质瘤患者,国内三甲医院正在开展阿伐普利尼的临床免费试用药的机会。有需要的患者可以前来咨询。

伊顿健康导读:

近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准avapritinib(阿伐普利尼,Ayvakit,BLU-285)上市,用于无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位的的成人胃肠道间质瘤患者,其中对PDGFRA 外显子18突变或D842V 突变效果突出。

对于患有PDGFRA外显子18突变的肿瘤患者,这项批准彻底改变了这部分患者的预后。

目前大部分胃肠道间质瘤(GIST)患者可以用伊马替尼(格列卫)治疗,在耐药后可以获益于舒尼替尼(索坦)等药物。但是,先前批准用于治疗胃肠道间质瘤的药物均未在PDGFRA外显子18突变阳性患者中有效。
在一项小型临床试验中,阿伐普利尼(BLU-285)获得了FDA批准,因为PDGFRA外显子18突变的参与者,有84%的患者缩小或完全消失,另有12%的肿瘤停止生长,对这部分患者来说意义重大!
并且阿伐普利尼(BLU-285)的治疗反应是持久的。开始治疗一年后,对阿伐普利尼(BLU-285)有反应的肿瘤中有74%仍未进展,参加试验的一年后有90%的试验参与者还活着。

没有钥匙的锁-PDGFRA外显子18突变的GIST

在胃肠道间质瘤患者中,最常见的部位是胃和小肠患病,但也可能在胃肠道内或附近的任何地方发现。对于如果无法通过手术完全切除肿瘤或肿瘤已转移,靶向药治疗是一种标准治疗方案。

目前,高达85%的胃肠道间质瘤患者存在PDGFRA或KIT这两个基因突变。这些突变导致异常KIT和PDGFRA蛋白的产生,从而驱动癌症。这两种蛋白质通常可以通过伊马替尼(格列卫)和类似的药物来关闭,阻止蛋白质的活性。 但是PDGFRA外显子18突变却很特别,它改变了PDGFRA蛋白的形状,从而阻止了药物与其结合。针对PDGFR [外显子18]突变,以前的“钥匙”都不适合这把“锁”。
阿伐普利尼(BLU-285)选择性结合PDGFRA和KIT蛋白,在临床研究中,该药物可与所有测试的突变PDGFRA蛋白结合并抑制其在癌细胞中的活性。 

胃肠道间质瘤目前已获批的四款药物:阿伐普利尼(BLU-285),伊马替尼(格列卫),舒尼替尼(索坦)瑞戈非尼阿伐普利尼(BLU-285)仅与细胞中称为激酶(红色圆圈)的特定突变酶结合,而类似药物则与更多激酶结合。

阿伐普利尼(BLU-285)高反应、其不良反应有哪些?


在一项早期为NAVIGATOR的试验中,包括43名PDGFRA外显子18突变阳性胃肠道间质瘤患者,

数据效果显示:有34名(79%)的肿瘤缩小(部分缓解);

3名(7%)完全缓解(肿瘤完全消失);

5名(12%)的肿瘤停止生长(疾病稳定)。只有一名试验参与者对治疗无反应。
常见不良反应包括疲劳、贫血、恶心。

较严重不常见的不良反应包括认知障碍和脑血管出血,例如记忆力障碍和精神错乱。

当下,癌症越来越精准细致分类治疗小型不同人群,可以更精准有效控制疾病,对患者疾病起到了很好的预后治疗。

科普延伸:胃肠道间质瘤的其他研究进展

Ripretinib

Ripretinib是一种II型激酶抑制剂,能广泛地抑制KIT和PDGFRA中的活化环突变,是一种具有“开关控制”功能的激酶抑制剂,能使活化环(激活‘开关’)进入不活跃的构象,进而抑制所有被检测的KIT和PDGFRA突变体。Ripretinib在临床前癌症模型以及初期临床试验中显示出的有效性也验证了Ripretinib能够抑制耐药GIST患者中的普遍性KIT突变。

在III期研究(INVICTUS)的数据显示:与安慰剂相比,接受Ripretinib治疗患者的肿瘤进展或死亡风险降低了85%,中位OS 15.1个月,安慰剂组6.6月,Ripretinib对比安慰剂用于晚期GIST四线或以上治疗,带来PFS和OS的双重获益,且Ripretinib表现出较好的耐受性。

Larotrectnib(拉罗替尼)

全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--拉罗替尼 (商品名Vitrakvi),自2018年11月获批上市以来,给全球肿瘤界的医生和患者都带来了新的希望和选择。

 

拉罗替尼的最大看点在于,治疗所有基因检测为NTRK基因融合实体瘤,包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型,同时对成人和儿童都可以使用。在0.7%~3.6%的消化道肿瘤中存在NTRK基因融合。

 

如果大家做了基因检测,可以先看看是否有这些可能带来生存奇迹的突变,可致电咨询伊顿健康医学部进行报告解读。

亟需药物的患者,可联系伊顿健康,目前阿伐普利尼正在国内三甲医院开展瑞戈非尼与阿伐普利尼III期临床免费用药。包括基因检测NTRK融合的患者,也同时有药在临床免费试药中。

未来可期,随着越来越多靶向药物的问世,胃肠道间质瘤的患者包括其他癌种都能得到好治疗方案获得更长生存时间。

伊顿健康为您的健康保健护航。

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