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罗氏的risdiplam显示对患有2型或3型脊髓性肌萎缩症的人的运动功能显着改善
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罗氏的risdiplam显示对患有2型或3型脊髓性肌萎缩症的人的运动功能显着改善

  • 分类:小窗口大世界
  • 作者:伊顿健康
  • 来源:伊顿健康
  • 发布时间:2020-02-12 11:45
  • 访问量:

【概要描述】

罗氏的risdiplam显示对患有2型或3型脊髓性肌萎缩症的人的运动功能显着改善

【概要描述】

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  • 作者:伊顿健康
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【免费临床用药招募】罗氏的risdiplam显示2至25岁患有2型或3型脊髓性肌萎缩症的人的运动功能显着改善

2020年伊顿健康加入新药临床公益招募项目,为更多患者争取再一次的用药机会。

 

临床招募:国内外最新疗法 免费用药、检查。

由国家药监局批准、三甲医院开展,安全有保障。

招募范畴:包含肿瘤、慢性病、神经内科、疫苗类。(对于此前治疗药价贵、无药可用、药效不好的,有需要的患者,都可前来咨询有关国内外新药及治疗方案)。

 

  • 首次将安慰剂对照的研究纳入成人SMA,证明risdiplam改善或稳定了运动功能 
  • 在主要和次要终点具有医学意义和统计学意义的结果
  • 重要的SUNFISH第2部分研究人群代表了SMA患者的真实世界
     

2020年2月6日,巴塞尔-罗氏(Roche)(SIX:RO,ROG; OTCQX:RHHBY)今天提供了SUNFISH关键第二部分的1年数据,这项全球安慰剂对照研究评估了2型至25岁2型人群的risdiplam。或3个脊髓性肌萎缩症(SMA)。研究表明,与安慰剂相比,接受瑞司地普治疗的患者的运动功能测量量表(MFM-32)1的主要终点自基线的变化明显更大(平均差异为1.55点; p = 0.0156)。修订的上肢模块(RULM),2关键的次要终点指标也有改善(差异为1.59; p = 0.0028)。SUNFISH研究中的risdiplam的安全性与其已知的安全性一致。数据于2月5日至7日在法国埃夫里举行的第二届国际脊髓性肌萎缩科学与临床大会上发表。

如预期的那样,探索性亚组分析显示,在年龄最小的年龄组(2-5岁)中,观察到MFM-32与安慰剂相比反应最强(分别达到7分以上的比例分别为78.1%和52.9%)。重要的是,在18至25岁年龄组中观察到疾病稳定(57.1%对37.5%,稳定定义为≥0点增加),这是针对那些疾病较为明确的患者的治疗目标。

SUNFISH首席研究员Eugenio Mercuri医学博士说:“ Risdiplam是在包括儿童,青少年和成人在内的广大患者中具有关键安慰剂对照数据的第一种潜在治疗方法,”天主教大学儿科神经病学系医学博士, 意大利罗马。“数据表明,risdiplam可以通过改善2型或非流动性3型SMA患者的运动功能来维持并有可能实现更大的独立性。”

SUNFISH研究中的risdiplam的安全性与其已知的安全性一致,未发现新的安全性信号。不良事件概况与安慰剂相似。最常见的不良事件是上呼吸道感染(31.7%),鼻咽炎(25.8%),发热(20.8%),头痛(20%),腹泻(16.7%),呕吐(14.2%)和咳嗽(14.2%) 。尽管两个治疗组的下呼吸道感染率总体相似(RIS 19%,PLB 20%),但risdiplam组的更多患者发生严重的下呼吸道感染(RIS 10%PLB 2%),但据报道为无关且已解决,无需更改研究治疗方法。迄今为止,在所有研究中,已有400多名患者接受risdiplam的治疗,但没有与治疗相关的安全性发现,导致任何risdiplam试验均退出研究。

罗氏首席医学官兼负责人医学博士Levi Garraway博士说:“我们为这种广泛的SMA患者所取得的积极结果感到非常鼓舞,其中许多人在临床试验中服务不足且代表性不足”全球产品开发部。“这项研究帮助我们了解了哪些测量标准与患者最相关,以及稳定度在疾病更严重的人群中的重要性。”

作为与SMA Foundation和PTC Therapeutics合作的一部分,Roche领导risdiplam的临床开发,该药物是口服的研究性口服SMA生存运动神经元2(SMN2)拼接修饰剂。Risdiplam正在SMA的一项广泛的临床试验计划中进行研究,患者从出生到60岁不等,其中包括先前接受过SMA靶向疗法的患者。临床试验人群代表了患有该疾病的广泛而真实的人群,目的是确保所有合适的患者都能得到治疗。

在2019年11月,美国食品和药物管理局授予risdiplam优先审评,并决定在2020年5月24日之前批准该决定。

关于SMA
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种严重的,遗传性,进行性神经肌肉疾病,可导致毁灭性的肌肉萎缩和疾病相关的并发症。它是婴儿死亡的最常见遗传原因,也是最常见的罕见疾病之一,大约每11,000名婴儿中就有一个受到影响。SMA导致​​控制肌肉运动的脊髓神经细胞逐渐丢失。根据SMA的类型,个人的体力以及步行,进食或呼吸的能力可能会大大降低或丧失。

SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因突变导致的,导致SMN蛋白缺乏。在人体中发现了SMN蛋白,越来越多的证据表明SMA是一种多系统疾病,SMN蛋白的丢失可能会影响许多组织和细胞,从而可能阻止人体功能。

关于risdiplam
Risdiplam是用于SMA的研究性存活运动神经元2(SMN2)剪接修饰剂,是一种口服液体。它旨在持久地增加和维持整个中枢神经系统和机体周围组织的SMN蛋白水平。正在评估其帮助SMN2基因在体内产生更多功能性SMN蛋白的潜在能力。

Risdiplam目前正在针对SMA患者的四项多中心试验中进行评估:

  • SUNFISH(NCT02908685)– SUNFISH是两部分,双盲,安慰剂对照的关键研究,适用于2-25岁的2型或3型SMA患者。第1部分(n = 51)确定了验证性第2部分的剂量。第2部分(n = 180)在12个月时使用了Motor Function Measure 32(MFM-32)的总分评估了运动功能。MFM-32是经过验证的量表,用于评估包括SMA在内的神经系统疾病患者的精细和总体运动功能。该研究达到了其主要终点和前两个次要终点。相对于安慰剂而言,risdiplam的Hammersmith功能运动量表扩展(HFMSE)相对于基线的总变化在数值上更大,但未达到显着水平。
  • FIREFISH(NCT02913482)–对1型SMA婴儿进行的开放标签,分为两部分的关键临床试验。第一部分是对21名婴儿进行的剂量递增研究。第1部分的主要目的是评估risdiplam在婴儿中的安全性并确定第2部分的剂量。第2部分是对41例1型SMA治疗24个月的婴儿进行risdiplam的关键性单臂研究,其次是开放标签扩展名。第2部分的注册于2018年11月完成。第2部分的主要目标是评估疗效,方法是通过治疗12个月后无支撑就坐的婴儿比例来衡量,如贝利婴儿运动量表和婴儿运动量表中所评估的那样。幼儿发展–第三版(BSID-III)(定义为在没有支撑的情况下坐5秒钟)。
  • JEWELFISH(NCT03032172)–一项开放标签的探索性试验,用于6个月至60岁的SMA患者,这些患者先前接受过SMA定向疗法的治疗。该研究已完成招募。
  • RAINBOWFISH(NCT03779334)–一项开放标签,单臂,多中心研究,研究了从出生到六周龄(初次服用)的婴儿中瑞司地普兰(〜n = 25)的功效,安全性,药代动力学和药效学。经过基因诊断的SMA尚未出现症状。该研究目前正在招募中。

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